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神经退行性疾病模型

神经退行性疾病(Neurodegenerative Disease, NDD)是一类发生在神经系统中,造成神经元及其附属树突、轴突和突触,以及遍布神经系统的胶质细胞发生损伤或者功能失常的疾病。其可分为急性神经退行性疾病和慢性神经退行性疾病,前者主要包括脑缺血(CI)、脑损伤(BI)、癫痫;后者包括阿尔茨海默病(AD)、帕金森病(PD)、亨廷顿病(HD)、肌萎缩性侧索硬化(ALS)等。


品系简称品系名称品系编号品系类型品系特点
FAD4TB6/JGpt-Tg(Thy-APP/Thy-PSEN1)5/GptT053302Transgenic(Tg)将携带人源Swedish、Indiana突变的APP基因和携带M146V、L286V突变的人源PSEN1转入小鼠基因组。在1.5月龄雌鼠、2月龄雄鼠的皮层和海马可检测到Aβ沉积,随着月龄增加,Aβ沉积逐渐增多。FAD4T小鼠在2.5月龄出现星形胶质细胞激活,7月龄时星形胶质细胞激活增多。FAD4T雌鼠在 8 月龄表现出空间学习认知障碍,雄鼠出现空间学习障碍。
B6-hSNCA A53TB6/JGpt-Tg(hSNCA-A53T)/GptT053600Transgene集萃药康针对 SNCA 的 A53T 突变位点,自主研发了 B6- hSNCA A53T 模型,该模型可用于帕金森病治疗药物的筛选、安全性评价及发病机制研究。
B6-hHTT CAG130B6/JGpt-Tg(HTT)/GptT054804Transgene集萃药康自主研发了 B6-hHTT CAG130 模型,该模型转入携带有 130 个 CAG 重复扩展的人源 HTT 基因片段。预期该模
型可模拟亨廷顿病的病理特征及功能障碍表型,可用于亨廷顿病药物治疗的筛选及安全性评价。
B6-hSOD1 G93AB6/JGpt-Tg(hSOD1 G93A)/GptT053675Transgene集萃药康从包含 human SOD1 基因的 BAC 中获得 human SOD1 片段,并对 93 位氨基酸进行突变,构建了 hSOD1 G93A (第 93 位甘氨酸—丙氨酸突变)的转基因小
鼠模型。该模型可用于 ALS 治疗药物的筛选、安全性评价及发病机制研究。
B6-hTDP43 A315TB6/JGpt-Tg(hTARDBP43 A315T)/GptT054620Transgene集萃药康选取了 TDP43 蛋白的不同突变位点,构建了 B6-hTDP43 的转基因小鼠模型。该模型可用于 ALS 治疗药物的筛选、安全性评价及发病机制研究。
B6-RNF220B6/JGpt-RNF220em1Cin(hRNF220)/GptT054274Knockin集萃
药康选取了 Rnf220 的不同突变位点,构建了 B6-RNF220 的人源化模型,该模型可用于 ALS 治疗药
物的筛选、安全性评价及 TDP43 及泛素化调控机制研究


1
阿尔茨海默病模型
2
帕金森模型
3
亨廷顿病模型
4
肌萎缩性侧索硬化模型
5
神经炎症模型
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